CIRM Otorga a Cedars-Sinai Más de $20 Millones

El Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM) ha otorgado a investigadores de Cedars-Sinai más de $20 millones para estudiar posibles tratamientos para la insuficiencia cardíaca y un tipo hereditario de enfermedad cardíaca.
CIRM, una agencia estatal financiada por los contribuyentes, apoya el desarrollo de tratamientos para una amplia variedad de enfermedades y afecciones.

“Los habitantes de California esperan que cumplamos la promesa de la terapia celular y génica utilizando los fondos públicos, una responsabilidad que tomamos muy en serio”, dijo Eduardo Marbán, MD, PhD, director ejecutivo del Smidt Heart Institute de Cedars-Sinai. “Con estas subvenciones, trabajaremos para llevar nuevas terapias a los pacientes con enfermedades del corazón."

Esperanza para la insuficiencia cardíaca

Una de las subvenciones, de más de $10 millones, permitirá que los investigadores de Cedars-Sinai dediquen los próximos cinco años a estudiar un tratamiento para una forma común de insuficiencia cardíaca llamada insuficiencia cardíaca con fracción de eyección preservada.

Más de 6 millones de adultos en EE.UU. viven con insuficiencia cardíaca, que ocurre cuando el corazón no bombea suficiente sangre para satisfacer las necesidades del cuerpo. En la insuficiencia cardíaca con fracción de eyección preservada, el tipo más común, el corazón está demasiado rígido para llenarse adecuadamente de sangre. Esta condición causa la muerte en más de la mitad de las personas que la desarrollan, y no existen medicamentos que detengan su progresión o prolonguen la vida de los pacientes.

David Lefer, PhD, director de Investigación Traslacional en el Departamento de Cirugía Cardíaca del Smidt Heart Institute, liderará estudios preclínicos para investigar un nuevo fármaco de ARN, TY1, combinado con el medicamento para la pérdida de peso semaglutida, como un enfoque más efectivo para tratar esta enfermedad. Los investigadores esperan iniciar ensayos clínicos en los próximos años.

“La obesidad es un factor de riesgo importante para la insuficiencia cardíaca con fracción de eyección preservada”, dijo Lefer. “Esperamos que crear un tratamiento que combine los beneficios de un fármaco GLP-1 con los efectos inmunomoduladores del exómero de ARN TY1 pueda reducir el riesgo de muerte por insuficiencia cardíaca."

Nueva investigación sobre una causa de muerte cardíaca súbita

Una segunda subvención de CIRM proporcionará más de $10 millones durante cinco años para que investigadores de Cedars-Sinai estudien la miocardiopatía arritmogénica (ACM), una enfermedad cardíaca hereditaria poco frecuente. La ACM es la principal causa de muerte cardíaca súbita en atletas y jóvenes, y no existen medicamentos que detengan su progresión. Los fondos apoyarán estudios preclínicos y de seguridad de un nuevo fármaco que podría detener la enfermedad e incluso revertir el daño que causa al corazón.

“Muchas personas no saben que tienen ACM hasta que presentan un paro cardíaco o insuficiencia cardíaca," dijo Alessandra Ciullo, PhD, científica del Smidt Heart Institute. “Queremos ofrecer a esos pacientes un tratamiento que revierta la enfermedad y prolongue sus vidas."

Las subvenciones de CIRM han apoyado varios estudios en el Smidt Heart Institute, incluyendo investigaciones sobre un posible tratamiento para la taquicardia ventricular y una terapia celular para la hipertensión arterial pulmonar.

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