Estudio Experimental Sobre la Esclerosis Sistémica

Investigadores de at Cedars-Sinai Health Sciences University utilizaron un fármaco experimental para revertir los efectos de la esclerosis sistémica, una enfermedad autoinmunitaria grave. El estudio, realizado en un laboratorio, se publicó en JCI Insight.

La esclerosis sistémica, también conocida como esclerodermia, es una enfermedad crónica y potencialmente mortal que causa cicatrices en la piel, los pulmones, el corazón y otros órganos. Debido a que no existe una cura ni se conoce la causa de esta enfermedad, que afecta a aproximadamente 100,000 personas en Estados Unidos, los tratamientos se enfocan en aliviar los síntomas.

“Por eso estamos tan entusiasmados con nuestros hallazgos”, dijo Eduardo Marbán, MD, PhD, director ejecutivo del Smidt Heart Institute de Cedars-Sinai y autor corresponsal del estudio. “Este nuevo fármaco bloquea la vía básica del sistema inmunitario que impulsa la esclerosis sistémica, lo que lo convierte en una posible terapia futura”.

Los investigadores probaron el fármaco experimental, llamado TY1, en células inmunitarias recolectadas de pacientes con esclerosis sistémica. Descubrieron que el fármaco redujo la inflamación y el daño al ADN en esas células. Cuando administraron TY1 a ratones de laboratorio con una enfermedad que imita la esclerosis sistémica, observaron mejoras en la función cardíaca y la actividad física, así como una reducción en la formación de tejido cicatricial en los órganos.

TY1, desarrollado en Cedars-Sinai, es una versión sintética de un tipo de ácido ribonucleico (ARN) no codificante, una molécula que regula los procesos celulares. Después de utilizar TY1 para reducir el daño tisular en experimentos de laboratorio relacionados con ataques cardíacos, como se informó el año pasado, los investigadores buscaron determinar si TY1 podría tener un efecto similar en las enfermedades autoinmunitarias.

“Elegimos probar TY1 en la esclerosis sistémica porque la ciencia detrás del funcionamiento del fármaco tiene sentido y también porque es una enfermedad tan devastadora”, dijo Ahmed Ibrahim, PhD, MPH, profesor asociado de Cardiología en Cedars-Sinai y coinvestigador del estudio.

Actualmente, los investigadores están preparando una solicitud de nuevo fármaco en investigación para la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA), el primer paso para obtener la aprobación para estudiar TY1 en personas con esclerosis sistémica.

“Este estudio innovador demuestra cómo una investigación cuidadosa sobre una enfermedad puede conducir a descubrimientos clave sobre otra; en este caso, desde afecciones que pueden endurecer el corazón hasta la esclerodermia, una enfermedad poco frecuente que endurece la piel y los órganos internos de los pacientes que han esperado durante décadas por mejores opciones de tratamiento”, dijo Susan Cheng, MD, presidenta del Departamento de Cardiología del Smidt Heart Institute.

Entre los autores adicionales de Cedars-Sinai se encuentran Salwa Soussi, Alessandra Ciullo, Kara Tsi, Weixin Liu, Liang Li, Mario Fournier, Thassio Mesquita, Alberto Marchevsky, Nunzio Bottini y Francesco Boin.

Xaviar Jones, MD, es el primer autor del artículo y actualmente está completando su residencia médica en Yale University.

Financiamiento: Este trabajo recibió financiamiento, en su totalidad o en parte, de los Institutos Nacionales de la Salud (NIH) y está sujeto a la Política de Acceso Público de los NIH. Al aceptar este financiamiento federal, los NIH recibieron el derecho de hacer que el trabajo estuviera disponible públicamente en PubMed Central. El financiamiento de este estudio incluyó las subvenciones R01HL164588 de los NIH para EM y T32HL116273 de los NIH para EM, que apoyó a XMJ, así como la subvención TRAN1-15317 del California Institute for Regenerative Medicine para AGI.

Declaraciones: EM posee una participación accionaria como fundador de Capricor. AI posee acciones de Capricor. Capricor no tiene relación con este proyecto ni derechos de licencia sobre los descubrimientos aquí descritos. Todos los demás autores declaran no tener conflictos de interés.

Cedars-Sinai Health Sciences University está impulsando investigaciones innovadoras y formando a los futuros líderes en medicina, ciencias biomédicas y ciencias de la salud afines. Más información sobre la universidad.