El Centro Médico Cedars-Sinai Recibió $ 11,99 Millones para Ensayo Clínico de ELA (Esclerosis Lateral Amiotrófica)

Cedars-Sinai recibió $ 11,99 millones de dólares de la agencia de células madre de California para lanzar un ensayo clínico que prueba un gen y una terapia con células madre como posible terapia para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

La ELA, o enfermedad de Lou Gehrig, es una enfermedad neurodegenerativa progresiva que daña las células nerviosas conocidas como neuronas motoras en el cerebro y la médula espinal que controlan el movimiento muscular voluntario. Afecta a unas 16.000 personas en los EE. UU. Y generalmente es fatal dentro de los cinco años posteriores al diagnóstico. No existe una cura conocida y solo tratamientos limitados que pueden retrasar la progresión en un subgrupo de pacientes.

El premio del Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM por sus siglas en inglés) se basa en un apoyo anterior de la agencia de células madre que permitió a Cedars-Sinai investigar el uso de células madre administradas a la médula espinal para tratar a pacientes con ELA.

"Estamos muy agradecidos por el apoyo de CIRM a nuestro trabajo de ALS durante muchos años", dijo el Dr. Clive Svendsen, director ejecutivo de la Junta de Gobernadores del Instituto de Medicina Regenerativa de Cedars-Sinai y profesor de Ciencias Biomédicas y Medicina. "Esta enfermedad sigue siendo un trastorno notablemente difícil y desgarrador. La nueva subvención nos permite seguir el camino de la ciencia a donde ésta nos lleve para servir mejor a nuestros pacientes".

Svendsen lidera este nuevo proyecto, que está diseñado para trasplantar células progenitoras neurales que secretan un poderoso factor de crecimiento en las cortezas cerebrales de pacientes con ELA. Con la ayuda de la subvención CIRM, Cedars-Sinai planea inscribir a 16 pacientes en el ensayo clínico para demostrar la seguridad y la eficacia preliminar del uso de células progenitoras neurales para retrasar la progresión de la ELA.

Las células progenitoras neurales para el ensayo se han reprogramado genéticamente para expresar GDNF, una proteína que promueve la supervivencia de células especiales llamadas astrocitos que apoyan las neuronas motoras. En los pacientes con ELA, los astrocitos pueden enfermarse y brindar menos apoyo a las neuronas motoras, que luego mueren gradualmente y provocan parálisis.

Los investigadores del ensayo, del Instituto de Medicina Regenerativa y los departamentos de Neurología y Neurocirugía de Cedars-Sinai, plantean la hipótesis de que las células progenitoras neurales diseñadas, cuando se introducen en las cortezas cerebrales de pacientes con ELA, se diferenciarán en astrocitos y secretarán GDNF localmente para mantener las neuronas motoras sanas y, en última instancia, ralentizan la progresión de la ELA. Los líderes clínicos del ensayo son el Dr. Adam Mamelak, profesor de Neurocirugía, y el Dr. Richard Lewis, profesor de Neurología. El líder del proyecto es el Dr. Pablo Avalos, científico investigador en el laboratorio del Dr. Svendsen.

El diseño del ensayo se basa en muchos años de investigación en Cedars-Sinai que demostró que una técnica similar retrasó la progresión de la enfermedad y extendió la supervivencia en modelos con roedores de ELA.

Actualmente, los investigadores de la Junta de Gobernadores del Instituto de Medicina Regenerativa de Cedars-Sinai analizan datos de un ensayo clínico aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA por sus siglas en inglés) que infundió estas mismas células en la médula espinal de pacientes con ELA. Ese ensayo, y la investigación que sentó las bases para él, también fueron financiados por CIRM.

"Esta importante asignación por parte del CIRM reconoce y apoya el impulso de una década de Cedars-Sinai para crear terapias para ELA utilizando metodologías únicas desarrolladas en nuestra institución", afirmó el Dr. Jeffrey A. Golden, vicedecano de Investigación y Educación de Graduados y director de Burns y el Instituto de Investigación Allen en Cedars-Sinai. "Nuestro innovador esfuerzo ahora incluye la producción de células terapéuticas de grado clínico en el nuevo Centro de Biofabricación Cedars-Sinai".

Nota /disclosure: El Dr. Pablo Avalos, es un inventor de una patente presentada por Cedars-Sinai Medical Center relacionada con el dispositivo (cánula de inyección) que se utiliza en este estudio.